ג'ל מדהים מביא סוף סוף ריפוי לאנשים עם מחלת 'ילדי פרפרים'

ילד עם אפידרמוליזיס בולוזה. (Mostafameraji/Wikimedia Commons/CCB 4.0)

ג'ל חדש ומדהים יכול לעזור לסגור את הפצעים המבעבעים הקשורים למחלת עור נדירה המכונה epidermolysis bullosa (EB).

EB הוא מצב תורשתי שגורם לעור להיות כל כך שברירי, שהוא יכול להיקרע במגע הקל ביותר, כמו כנפיים של פרפר.

בעוד שכמה צורות קלות של המחלה יכולות להשתפר עם הגיל, אין תרופה למקרים חמורים, שיכולים בסופו של דבר להיות קטלניים.

תא גזע יש לטיפולים הוכח כיעיל עבור כמה מה שנקרא 'ילדי פרפר', אבל הטכניקה הפולשנית הזו מצריכה השתלת עור, שהיא יקרה ומחייבת הרדמה ואשפוז.

חוקרים מאוניברסיטת סטנפורד מצאו כעת טיפול זול וקל יותר שיכול להביא הקלה נכספת לכל כך הרבה שנפגעו מהמצב.

ניתן למרוח את הג'ל המקומי במהלך חבישת פצעים רגילה ומכיל גן טיפולי הנמרח ישירות על העור. הטיפול פועל על ידי החלפת הגן המקודד לקולגן VII (C7), שהוא חלבון שחסר באלה עם דיסטרופית אפידרמוליזה רצסיבית (RDEB).

הקולגן המסוים הזה מעגן את המבנה הבסיסי של העור האנושי, מחזיק את הדרמיס והאפידרמיס ביחד.

ללא C7, חולים עם RDEB מבלים את חייהם בהתמודדות עם שלפוחיות כואבות, צלקות ולפעמים אפילו סרטן עור.

במקום להשתיל עור חדש על מטופלים אלה, הטיפול בג'ל 'מזריק' פיברובלסטים מהונדסים גנטית ישירות לתוך העור, והוא עושה זאת דרך הפצע הקרה. נגיף , הרפס סימפלקס מסוג 1 (HSV-1).

HSV-1 מסוגל להדביק תאי עור ו יכול לחמוק ממערכת החיסון שלנו . לאחר הנדסה גנטית של הנגיף כך שלא יוכל להשתכפל ולהתפשט לחלקים אחרים בגוף, החוקרים השתמשו ב-HSV-1 כדי לשאת שני גרסאות גנטיות המקודדות ל-C7 לתוך העור.

ברגע שזה בעור, ניסויים קליניים הראה שהטיפול המקומי מקדם שלמות העור וביטוי C7 חזק.

'יחד, אנו מדגימים כאן טיפול גנטי חדשני, קל לניהול ונגיש ביותר המסוגל להפוך מחלה גנטית באמצעות יישום חוזר ישירות על פצעי עור של המטופל', הכותבים לכתוב במחקר חדש .

אם נעשה שימוש מוקדם מספיק בתהליך הפצע, לג'ל יש פוטנציאל לעצור קריעת עור נוספת והצטלקות, ובכך להפחית את הסיכון לעור סרטן פיתוח והארכת חיי החולים.

חוקרים אחרים עשו זאת ניסו להכין ג'לים דומים , אבל זה ה הראשון לעבור בדיקות קליניות קפדניות עם צבעים עפים.

כאשר נמרח על הפצעים של תשעה חולי RDEB מעל גיל שש, הג'ל הראה תוצאות יוצאות דופן בניסויים אקראיים מבוקרי פלצבו.

לאחר שלושה חודשים ושלוש מנות, כל הפצעים שקיבלו את הג'ל הגלידו ונסגרו. כמה שבועות לאחר מכן, הפצעים עדיין נותרו סגורים.

בינתיים, הפצעים שטופלו בפלסבו המשיכו להחלים ואז לעלות שוב שלפוחית ​​במעגל קסמים וכואב.

רק שני פצעים בניסוי לא החלימו לחלוטין לאחר שלושה חודשים של מריחת ג'ל. פצע אחד הציק לחולה במשך כחמש שנים, אך לאחר מחזור טיפול שני של שלושה חודשים, הנגע נסגר ונשאר מרפא במשך שמונה חודשים.

פצע נוסף שנמשך ארבע שנים וכיסה את רוב הצד של המטופל נרפא ב-70 אחוז בעזרת הג'ל.

ביופסיות של כל החולים גילו שהג'ל החל לעורר ייצור קולגן כבר בתשעה ימים לתוך הניסוי.

אפילו טוב יותר, לא היו תופעות לוואי חמורות שהופעלו על ידי המשחה, והיא עבדה באופן דומה עבור כל קבוצות הגיל והמינים.

'הפצעים מחלימים מהר אבל, אפילו יותר חשוב, הם נשארים סגורים', אומר רופא עור פיטר מרינקוביץ' מאוניברסיטת סטנפורד.

'הטיפול מחזק את העור ושובר את המעגל הכואב וההרסני של פתיחת וסגירת פצעים שחווים חולי אפידרמוליזיס בולוזה.'

הניסויים הקליניים שלב III כבר הסתיימו, ובעוד שהתוצאות טרם פורסמו רשמית, החברה שמימנה את המחקר, קריסטל ביוטק, שיתף חלק מהתוצאות הראשוניות .

מתוך כל 31 החולים שנרשמו לניסוי, 67 אחוז מהפצעים שטופלו בג'ל במשך שישה חודשים הראו ריפוי מלא. באותו פרק זמן, הפלצבו ריפא רק 22 אחוז מהפצעים.

'לא ראינו בעיות במתן חוזר של הג'ל, והמטופלים ובני משפחותיהם התלהבו מאוד מהתוצאות', אומר מרינקוביץ'.

'אני נרגש שאם יאושר לשימוש קליני על ידי מנהל המזון והתרופות, נוכל להגיע להרבה יותר חולים עם המחלה ההרסנית הזו.'

המחקר פורסם ב רפואת טבע .

אודותינו

פרסום עובדות עצמאיות ומוכחות של דיווחים על בריאות, מרחב, טבע, טכנולוגיה וסביבה.